前言

1957年9月12日，E.D.Thomas教授首次报道了放化疗后序贯骨髓输注的治疗方式，开创了造血干细胞移植（hematopoietic stem-cell transplantation，HSCT）时代。历经半个多世纪，HSCT已被广泛用于急性白血病、侵袭性淋巴瘤、骨髓瘤、骨髓增生异常综合征、重型再生障碍性贫血，以及地中海贫血等血液系统疾病，使得血液系统恶性肿瘤和各种先天性或获得性造血衰竭性疾病有望得到根治，显著改善了患者预后。如今，全球每年开展数万例异基因或自体HSCT，相关的临床和基础科研也在蓬勃发展，作为移植研究最重要的基础资源，HSCT数据的规范化采集与管理也越发受到重视。

国际血液与骨髓移植登记库（International Blood and Marrow Transplantation Registry，IBMTR）和欧洲血液与骨髓移植学会（European Society of Blood and Marrow Transplantation，EBMT）分别运营着当今国际上最有影响力的两大HSCT原始数据登记库，建立了较为完善的数据收集和管理体系，为HSCT乃至细胞治疗相关的科研活动提供了详实的临床数据，数十年来为机制研究的突破和新技术、新药物的研发做出了巨大贡献。近20年来，随着中华骨髓库的迅速扩容和单倍体移植技术的不断成熟，国内HSCT的临床规模和研究水平均得到了迅速提升，已成为国际HSCT领域一支不容忽视的力量。同时，国内学者也高度重视移植数据的收集，中华医学会血液学分会通过中国血液与骨髓移植登记库（Chinese Blood and Marrow Transplantation Registry，CBMTR），2007年至今连续收集整理了国内历年来的HSCT相关数据信息，为指导国内HSCT的发展提供了重要依据。然而，由于各地区医疗科研资源分布不均，各移植中心情况各异、认识不一，国内尚缺乏统一的原始数据收集方案，HSCT数据收集的广度、深度也参差不齐，为深入挖掘临床实践中沉淀的“真实世界”大数据带来了一定障碍。为此，中华医学会血液学分会、国家血液系统疾病临床医学研究中心以现行医学标准术语规范为基础，参考国外先进的HSCT数据管理经验和架构，结合相关指南、共识和国内具体实践，组织编写了《造血干细胞移植标准数据集》，用以推进国内HSCT数据管理的标准化和规范化，从而有效整合国内HSCT病历数据资源，打破“信息孤岛”，为临床和基础科研以及政策规划的制定提供更完善的数据基础。

由于HSCT标准数据集为首次编写，难免存在疏漏与不足之处，希望领域内各单位及专家多多给予关心和指导，共同推进中国HSCT数据管理规范的构建与完善。

吴德沛

2021年7月