第一节　临床药物治疗学概述

临床药物治疗学是临床治疗学中的一个重要组成部分，是通过药物的手段治疗疾病，达到消除或控制病因与致病因素，减轻或解除患者的痛苦，维持机体内环境的稳定性，缓解、治愈疾病，保持患者生活质量以及预防疾病复发为目的的一门学科。简言之，临床药物治疗学是研究合理选用药物预防、治疗疾病的理论和方法的一门学科，是运用药学相关学科（如药理学、临床药理学、生物药剂学等）基础知识，针对疾病的病因和临床发展过程，依据患者的病理、生理、心理和遗传特征，研究疾病临床治疗实践中药物合理应用的策略。药物治疗是临床治疗疾病中应用最广泛的基本手段。

一、临床药物治疗学的研究内容和主要任务

临床药物治疗学在传统的药理学和医学之间起衔接作用。其首要任务是帮助临床医师和药师依据疾病的病因和发病机制、患者的个体差异、药物的作用特点和药物经济学原理，对患者实施合理用药。合理用药着眼于用药的安全、有效、经济、方便、及时，主要包括以下几层含义：①选用药物的药理作用能针对疾病的病因和病理生理改变；②明确遗传多态性与药物反应多态性的关系，对药物产生的特异反应有应对措施；③设计的给药途径和方法能使药物在病变部位达到有效治疗浓度并维持一定时间；④药物副作用小，即使有不良反应也容易控制或纠正。

其次，研究影响药物对机体作用的因素也是药物治疗学的重要任务。药物治疗的对象是患者，产生的效应是药物-机体-疾病相互作用的结果，因此，药物、机体、疾病成为影响药物作用的三个重要方面：①在药物方面，除了药物本身的理化性质、生产质量和药理作用特性外，给药剂量、途径、时间、疗程等都能影响药物疗效，同时使用的不同药物之间也能产生相互影响；②在机体方面，除了个体遗传差异和种族特征外，机体的心理、生理、病理状态等也都影响药物疗效；③在疾病方面，除了疾病的病因和病理变化外，疾病的分类、分型和病程也影响药物的疗效，患者同时患有的其他疾病也影响机体对药物的反应。因此，对疾病的药物治疗不能简单地把病名和药名对号入座，而是要将相关药学知识与特定患者的实际生理特征和病情变化相结合，实施个体化的药物治疗，而个体化给药是合理用药的重要原则。

第三，研究药物相互作用产生的药物反应对机体的影响也是药物治疗学的重要任务。药物相互作用的研究复杂，它也是影响药物对机体产生作用的重要因素。药物相互作用可发生在吸收、分布、代谢、排泄的药动学过程中，也可通过影响药物对靶点（基因、离子通道、酶或受体）的作用，表现在药效学结果上，甚至产生新的更严重的不良反应。许多药物之间是否存在相互作用，存在什么样的相互作用，现在还不完全清楚，还需要做长期的研究和观察。其中，药物基因组学通过研究机体对药物反应的基因组学基础，使我们对药物的作用、作用机制、体内过程和不良反应的认识更全面、更深刻，有助于预测不同药物之间可能产生的相互作用，为研究药物相互作用提供新的思路，为避免不良药物相互作用提供理论依据。

二、临床药物治疗学和相关学科的关系

临床药物治疗学不同于药理学、临床药理学、临床药学和药物学。

药理学是研究药物和机体相互作用规律的一门学科，其中药物对机体的作用包括药效学和毒理学两大分支，主要研究药物对机体的作用、不良反应及其产生机制；机体对药物的作用主要指药动学，研究的是药物在机体内的吸收、转运、代谢、排泄动态变化的规律。

临床药理学以药理学和临床医学为基础，其范围涉及临床用药科学研究的各个领域，包括临床药效学、临床药动学、临床疗效评价、不良反应监测、新药临床试验、药物相互作用以及病原体对药物的耐药性等方面。临床药理学为临床合理用药提供依据，是药物治疗学的基础。从新药研究的角度看，临床药理学是新药研究的最后阶段，针对新药的临床疗效、体内过程及安全性等做出评价，制定给药方案，为药物的生产、管理以及指导临床合理用药提供科学依据。

临床药学是指药学与临床相结合，直接面向患者，以患者为中心，研究与实践临床药物治疗，提高药物治疗水平的综合性应用学科。

药物学阐述的是药物的理化性质、体内过程、作用（包括药物之间的相互作用）和作用机制、用途和不良反应等基本内容。

临床药物治疗学不仅关注药物，还关注疾病，它以疾病为纲，在阐述疾病的病因和发病机制、药物的作用和作用机制的基础上，根据患者特定的病理、生理、心理状况和遗传特征，结合药物的经济学特点，阐明如何给患者选用合适的药物、合适的剂量、合适的用药时间和疗程，以期取得良好的治疗效果，避免不良药物反应和不良药物相互作用，所以，临床药物治疗学的核心是合理用药。

内科学在阐述疾病的病因、病理变化、发病机制的基础上，重点关注的是疾病的临床表现、诊断（包括诊断措施和诊断标准等）、鉴别诊断和治疗原则。临床表现包括疾病的症状、体征、物理和生化检查的改变、疾病的分类或分型等。治疗原则包括介入或手术治疗、物理治疗和药物治疗等。对疾病的药物治疗，应该是由临床医师和药师共同负责、协调配合，医师侧重分析疾病，药师侧重合理用药。

循证医学（EBM）是寻求、应用证据的医学，是自觉、明确、审慎地将现有的最佳证据应用于治疗，结合临床医生的专业技能和临床经验，考虑患者的利益、权利和期望，制定对患者的最佳治疗措施的医学。在临床医疗中，对患者的诊治决策都应依赖于客观的科学证据。循证医学应用到临床药物治疗学中，就是尽可能应用对药物疗效和不良反应评价最佳的证据，制定对患者的用药方案。临床药物治疗学的研究和实践，又为合理药物治疗提供了更加科学的证据，为评价疾病治疗的效果提供了可靠依据。

药物基因组学是临床药物治疗学的基础。通过研究遗传多态性和药物反应多态性的关系，阐明个体间药物反应多样性的分子基础，指导个体化的药物治疗，增加首诊处方的有效性，减少病人就诊次数，节约医疗费用。在新药临床研究中通过分析患者基因型，选择能获得良好疗效并能避免严重不良反应的受试对象，减少新药临床研究的时间和费用。在基因组水平上，可预测个体用药过程中可能出现的一些严重的、可能威胁生命的药物不良反应，使药物治疗更安全和有效。

总之，临床药物治疗学不研究药物的药理作用和作用机制，不研究疾病的病因和发病机制，不研究药物的性能与价格的关系，它重点利用这些方面的知识，研究影响药物产生疗效和不良反应的因素，包括药物方面的因素和机体方面的因素，并利用这些研究结果来指导合理地选择并正确地使用药物。